ISSN: 2155-9880
ジアド・アファス*、ガイド・トウザ、ロワイド・トウザ、サイフ・アファス、ゼイン・アッツォ、アリ・シャキル
背景:肥大型心筋症(HCM)は、遺伝性心疾患としてよくみられる疾患で、有病率は200~500人に1人と推定され、若年成人やアスリートにとって大きな脅威となっています。HCMの遺伝的基盤には、心筋筋節の収縮を担う太い心筋フィラメントと細い心筋フィラメントのタンパク質をコードする複数の遺伝子の配列変異が関係しています。肥大型心筋症を引き起こす病原性変異は、常染色体優性遺伝します。HCMは、一般的に閉塞性(約70%)と非閉塞性の肥大型心筋症に分類されます。HCMの臨床症状は、無症候性から薬剤抵抗性の進行性心不全まで多岐にわたります。マバカムテンは、in vitro研究を経て進歩した、クラス初のミオシン阻害薬です。症候性閉塞性肥大型心筋症の患者において有望な結果を示しています。
目的:本研究の目的は、HCM の治療におけるマバカムテン療法に関する発表済みおよび進行中の研究を体系的に評価し、結果を評価することです。
方法: PubMed、EMBASE、Clinicaltrials.gov、および Medline のデータベースを、HCM の治療におけるマバカムテンに関する既存の文献のキーワードで検索しました。検索された記事の適格性を判断し、バイアスを特定するために相互参照を使用しました。
結果:最初のキーワード検索で合計 1066 件の研究が見つかりました。これらの記事は、レビューの目的との関連性を確保するために適格基準にかけられました。可能性のある出版物を層別化した結果、ランダム化臨床試験、臨床試験、進行中の試験など、レビューに含めるべき 9 件の研究が特定されました。次に、Cochrane メタ分析ツールを使用して、マバカムテンの可能性のある結果のメタ分析を行い、結果をフォレスト プロットと説明表として視覚化しました。
結論:マバカムテンによる症候性閉塞性心筋症の治療は、左室閉塞路勾配の改善や最大酸素消費量の増加などの主要な結果、ならびに運動回復力の改善、NYHA クラスの減少、生存年数の延長、全体的な生活の質の改善など、副次的な結果に有意な影響を及ぼしました。