人類学
オープンアクセス

概要

がん臨床試験における無増悪生存期間の盲検独立中央レビューの正確性と精度を評価するためのシミュレーション研究

ワロビッチ R、ジラルディ V、ドゥアン F

目的: 異なる盲検独立評価 (BICR) パラダイムを使用して、無増悪生存 (PFS) 試験における正確度と精度がハザード比、サンプルサイズ、および全体的な試験コストに与える影響をモデル化します。
方法: PFS 時間は、治療群で中央値 180 日を使用して腫瘍増殖モデルに基づいてシミュレートされました。対照群はハザード比 (HR) に応じて 0.7～0.85 の範囲で変化しました。さまざまな正確度 (1 - 偽陽性率) のために偽陽性が追加され、さまざまな正確度のために測定誤差の対数正規分布が使用されました。70% のローカル評価 (LE) 正確度と 0.30 の測定誤差の標準偏差を、さまざまな正確度と精度 (つまり、正確度 =70、90%、精度 .30、.25、.20) を持つさまざまな BICR パラダイムと比較しました。
結果: LE と比較して、すべての BICR パラダイムで全体的な試験コストが 0.0037 - 26.6.3×106 ドル、サンプル サイズが 12 - 435 減少し、HR が高く、精度が高く、測定誤差が低い場合に効果の大きさが最大になりました。
結論: この研究は、放射線学的評価に基づく PFS の試験では、サンプル サイズと試験コストを削減することで BICR が費用対効果の高い戦略になり得ることを示しています。さらに重要なことは、この研究により、精度と正確さを変えることでサンプル サイズの予測と試験コストがどのように変化するかが定量的に示されていることです。