人類学
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概要

脳血管疾患の臨床試験では女性が過小評価されているか？FDA データベースを使用した体系的レビュー

Xiaobo Zhong*, Qing Hao

背景と目的:臨床試験は、米国食品医薬品局 (FDA) の医薬品承認プロセスにおいて重要な証拠を提供します。脳血管疾患 (CVD) 以外の多くの病状の臨床試験への登録において、女性は過小評価されていました。FDA 登録の CVD 関連介入臨床試験への女性の参加を調査し、米国の女性 CVD 患者の過小評価の有無を評価しました。また、過小評価とこれらの試験の設計および運用の特徴との関連性も評価しました。

方法： FDAデータベースで2002～2017年に開始された第2相および第3相CVD関連介入試験を体系的にレビューした。これらの試験に登録された女性の割合と、これらの試験に登録された女性の割合と同期間における米国のCVD患者の有病率との割合の比として定義される有病率比（PPR）をメタ分析アプローチで計算し、要約した。CVD関連試験における女性の過少代表の決定要因を特定するために、機械学習モデルであるブースト回帰ツリーを使用した。

結果:選択基準に従って、CVD 関連試験 145 件のデータを分析したところ、登録された患者の 40.9% (95% CI: 38.3%–43.5%) が女性でした。PPR は 0.843 (95% CI: 0.796–0.890) と推定されました。これらの試験における女性の過少代表に大きく影響する要因は、登録施設の数、開始年、ランダム化、学術機関のスポンサーシップの 4 つであることがわかりました。

結論:一般的に、米国では 2002 年から 2017 年に開始された FDA 登録試験において CVD を患う女性の参加が少なかった。さらに、登録施設数が多い試験、ランダム化試験、学術機関が後援していない試験では、米国における CVD を患う女性の参加が少なかったリスクが高かった。研究者は、女性の参加を増やすか、性別で登録を階層化することで、今後の臨床試験の設計においてこれらの要因を考慮に入れる必要がある。