音声学と聴覚学ジャーナル
オープンアクセス

概要

多発性硬化症における自家骨髄移植：患者募集とフォローアップにおけるバイオマーカーの関連性

アナ・C・ロンドーニョとカルロス・A・モラ

背景:現在、多発性硬化症の治療には疾患修飾療法が利用可能であるにもかかわらず、再発寛解型または早期進行型の疾患で重度の神経機能障害に苦しむ患者がいまだに存在する。これらの患者にとって、自家造血幹細胞移植は不可逆的な障害への進行を防ぐ重要な治療ソリューションとなる。過去 20 年間に多数の研究が行われているにもかかわらず、多発性硬化症における自家造血幹細胞移植の患者組み入れ基準、末梢血幹細胞動員および骨髄細胞コンディショニングのプロトコル、および追跡調査の方法は厳密に統一されていない。
方法:患者の疾患サブタイプ、疾患期間の範囲、障害、末梢血幹細胞動員および骨髄細胞コンディショニングのレジメン、移植後の画像検査のスケジュール、およびこれらの研究に一貫して適用された臨床検査バイオマーカーの欠如を含む登録方法に大きな違いがあるにもかかわらず、移植の良好な転帰を確認した最近の 5 件の臨床研究をレビューした。
結果:自家造血幹細胞移植による治療は、疾患修飾療法を受けた患者と比較して、移植後に疾患活動状態の証拠がない状態を維持できる患者の割合が有意に高いことから、重度の再発寛解型または早期進行型疾患の若年患者に最良の結果を示しています。レビューした研究では、重要な横断的差異が見つかりました。
結論:多発性硬化症を引き起こすことが知られている現在の生理病理学的メカニズムに基づいたバイオマーカーの具体的かつ慎重な選択は、自家造血幹細胞移植およびフォローアップ プロセスのためのより適切で早期の患者選択に貢献します。治療開始時および免疫応答の再構築のフォローアップ後のバイオマーカーの測定により、客観的で測定可能な反応が得られます。このようなパラメーターの適用は、疾患の病因の理解を深めるのにも役立ちます。