人類学
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概要

SCPRT に基づく多段階臨床試験設計の特性の計算

Zhengfan Wang、Ao Yuan、Ming T Tan

多段階臨床試験は、グループ逐次臨床試験とも呼ばれ、新しい治療法を既存の治療法と比較する臨床試験で一般的に使用される設計です。このような設計では、中間段階で蓄積されたデータに基づいて、治療効果が顕著であるか、またはその欠如のために試験を早期に中止することができます。逐次条件付き確率比検定 (SCPRT) アプローチは、不一致確率の概念、つまり、試験が計画された終了まで続行された場合に、中間データに基づく帰無仮説を受け入れるか拒否するかの決定が逆転する確率に基づいて導き出されます。この確率は、事前に設定された小さなレベルに制御されます。これは、確率的縮小とともに直感的に魅力的な手順の 1 つですが、この手順は確率的縮小に基づく手順よりも効率的であることが示されています。ただし、既存の SCPRT では、不一致確率、タイプ I の誤り、および検出力を計算するのは簡単ではありません。ここでは、これらの量を計算し、例として実際のデータの問題に適用するためのシミュレーションベースの方法を調査します。