人類学
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概要

ベースラインの不均衡を伴う臨床試験における統計的手法のサンプルサイズ要件の違いを実証し定量化する：シミュレーション研究

ボラジ・エマニュエル・エグベワレ

背景/目的: 治療後の連続的な結果変数の評価を伴う試験では、サンプルサイズの推定では通常、ベースライン不均衡のレベルや結果変数の治療前と治療後のスコアの相関 (r) に関する既存の情報が利用されません。その結果、不均衡が実際に存在する試験シナリオでは、必要なサンプル数より多いか少ないサンプル数が示されている可能性があり、倫理的問題や効率的な試験設計に関連する問題が生じます。このシミュレーション研究は、統計的手法である分散分析 ANOVA、変化スコア分析 CSA、および共分散分析 ANCOVA について、ベースライン不均衡を含むさまざまなレベルの実験条件で必要な相対的なサンプルサイズを定量化することを目的としました。

方法: 全体で 126 件の仮想試験が評価され、各試験では治療効果のレベル、治療前と治療後のスコアの相関、ベースラインの不均衡の方向と大きさのいくつかの組み合わせを使用してデータがシミュレートされました。

結果: ベースライン不均衡の大きさと方向、および判定する効果のレベルに関係なく、CSA は ANOVA と比較すると、r=0.5 の場合は同じサンプル サイズが必要で、r>0.5 の場合はより少ないサンプル ユニットが必要で、r<0.5 の場合はより多くのサンプル ユニットが必要です。ベースライン不均衡のレベルに関係なく、相関のレベルに応じて、ANCOVA を指定するために必要なサンプル サイズの削減は元の 50% 以上に達する可能性があります。

結論: 研究者は、サンプルサイズの推定において相関関係の事前指定を活用し、試験で観察された相関関係のレベルに関する情報を報告するよう努めるべきである。このような情報は、効率的な臨床試験の将来の設計にとって極めて重要である。