人類学
オープンアクセス

概要

運動障害性脳性麻痺の若年患者における淡蒼球内節深部脳刺激療法（STIM-CP）による生活の質への影響：12か月の追跡期間における二重盲検クロスオーバーによる前向き単群多施設試験

アンネ・コイ、アンドレア・A・キューン、アンネ・ファン・リーゼン、ユリウス・ヒューブル、ルドルフ・コリンテンベルク、フォルカー・A・コーネン、ヨアヒム・K・クラウス、アンドレアス・ブロッホ、デリア・ローレンツ、マルティン・ホイスラー、アルフォンス・シュニッツラー、ヤン・ヴェスパー、フランソワ・アレシュ、ヴァルター・レーマッハー、イェルクミュラー、グントラム・ボルク、カルステンヴィット、トビアス・バウマー、シュテフェン・ベルヴェック、セバスティアン・シュレーダー、ユルゲン

はじめに：淡蒼球内節の深部脳刺激法（GPi-DBS）はジスキネティック脳性麻痺（CP）患者に有効である可能性があるが、遺伝性単一遺伝子性ジストニア患者と比較すると、ジストニアの重症度に関する結果はそれほど顕著ではなく、より変動しやすい。後ろ向きデータを含むいくつかの公開された症例シリーズでは、BFMDRSに変化がない患者でも、GPi-DBSが良好な生活の質の結果と関連していることが示されており、臨床評価スケールのみの使用は、特にジスキネティックCPなどの後天性ジストニアの患者では、DBSの効果を完全に反映しない可能性があることを示唆している。しかし、小児におけるDBSの効果に関する前向きデータはない。GPi
-DBSにより生活の質が改善すると仮定している。したがって、ベースラインから12か月までのCPCHILD質問票の平均変化を主要な結果パラメータとして選択した。副次的評価項目には、植え込み前と植え込み後 36 か月までの介護者のジストニアの重症度、運動機能、発話、気分、認知、疼痛、生活の質が含まれます。
方法:これは、ジスキネジア CP の若年患者における GPi-DBS の効果を調査する前向き単群研究です。7～18 歳の患者 20 名が多施設共同で募集されます。リード植え込みの 12 か月後、患者は二重盲検クロスオーバーによって 2 つのグループに無作為に分けられます。1 つのグループは刺激を継続して開始し、もう 1 つのグループは刺激をオフにします。24 時間後、刺激設定を切り替えます。ジストニアの重症度は各フェーズの終了時に評価されます。GPi
-DBS によって生活の質が改善すると仮定しています。したがって、ベースラインから 12 か月までの CPCHILD 質問票の平均変化を主要評価項目パラメーターとして選択します。二次アウトカムパラメータには、移植前および移植後 36 か月までの介護者のジストニアの重症度、運動機能、発話、気分、認知、痛み、生活の質が含まれます。
考察:これは、多施設共同の小児患者のみのコホートで GPi-DBS が運動および非運動アウトカムに与える影響を調査する初の前向き試験です。さらに、ジスキネジア性脳性麻痺の若年患者における GPi-DBS の効果と副作用に関する長期データが生成されます。