人類学
オープンアクセス

概要

末梢動脈疾患に伴う間欠性跛行に対する DVC1-0101 の有効性と安全性: ランダム化第 IIb 相試験の研究プロトコル

田中道子、松本拓也、森崎公一、厳木良一、藤野百合子、吉田久美、米光良和、前原慶彦

1.1. 背景: 我々は、末梢動脈疾患の治療を目的とした、ヒト線維芽細胞増殖因子-2遺伝子を発現する非伝染性組み換えセンダイウイルスに基づく新しい遺伝子導入ベクター(DVC1-0101)を開発した。重症四肢虚血に対する第I/IIa相オープンラベル4用量漸増臨床試験が完了した。我々は、DVC1-0101は安全で忍容性が高く、四肢機能の有意な改善をもたらしたと結論付けた。我々は、本研究の次の相のプロトコルを提示する。
1.2. 方法: 我々は、日本で第IIb相臨床試験を実施する予定であり、これはランダム化、プラセボ対照、並行デザイン、単回投与盲検、単一施設臨床試験となる。この研究では、間欠性跛行を伴うPADと診断された患者60名を登録する。適格基準を満たす被験者は、プラセボ、5 × 109 ciu/肢の DVC1-0101、または 1 × 109 ciu/肢の DVC1-0101 のいずれかの単回投与を、直接筋肉内注射で受けるようにランダムに割り当てられます。被験者のこの試験への参加期間は、9 回の来院で約 12 か月です。主要評価項目は、ピーク歩行時間における DVC1-0101 とプラセボの有効性を評価することと、DVC1-0101 の 2 つの投与量の安全性と忍容性を評価することです。副次的評価項目は、1) トレッドミルテストで測定した跛行発症時間と歩行障害質問票を使用して測定した生活の質に対する DVC1-0101 の効果を評価すること、2) 適格肢血行動態に対する DVC1-0101 の効果を決定すること、および 3) バイオマーカーを評価することによって DVC1-0101 の薬力学を調査することです。1.3
. 考察: この試験の結果は、歩行活動を改善する DVC1-0101 の可能性についての洞察を提供します。結果は、可能性のある第 III 相試験の設計にも役立ちます。