細胞科学と治療のジャーナル
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概要

皮質視覚障害を伴う脳性麻痺児に対するヒト胚性幹細胞療法：40人の患者の症例シリーズ

Geeta Shroff and Lopamudra Das

背景:脳性麻痺 (CP) の小児における皮質視覚障害 (CVI) の治療にヒト胚性幹細胞 (hESC) の使用が検討されてきた。

目的:この研究では、CVI を患う CP の小児 40 名を対象に hESC 療法の有効性と安全性を評価しました。方法: この研究では、ギャップ フェーズで区切られた 4 つの治療フェーズ (T1、T2、T3、T4) が設けられました。患者の視覚障害は Nutech 機能スコア (NFS) を使用して評価されました。

結果:研究対象となった 40 人の患者のうち、8 人が NFS レベル「1」(盲目/光が認識できない)、16 人がレベル「2」(光が認識できる)、10 人がレベル「3」(ぼやけた画像を識別できる)、6 人がレベル「4」(目から 25 cm の距離にある物体が見える) でした。治療後、27 人の患者が正常な視力を取り戻し、10 人の患者が目から 25 cm の距離にある物体が見えるようになり、2 人の患者がぼやけた画像が見えるようになり、1 人が光が認識できるようになりました。全体で 39 人の患者で NFS が少なくとも 1 レベル改善しました。SPECT スキャンでは、2 人の患者で灌流が正常、18 人の患者で大幅な改善、3 人の患者で中程度の改善が見られました。

結論: CVI 患者に対する hESC 療法の使用は、CP の小児における CVI の治療に有益な結果を示しました。