白血病ジャーナル
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概要

小児急性骨髄性白血病の転帰に対する細胞遺伝学と分子遺伝学の影響：KFSH-ダンマム

オマイマ・アーメド1、ハラ・オメル1、エスラ・アルムハイメド1、ジャリラ・アルサディク2、サイフ・エルディーン・アル・ホラニ2、エマン・アーメド3、サード・アルダーマ

目的: この研究の主な目的は、2008年から2018年までKFSHDで急性骨髄性白血病と診断され治療を受けた小児の結果に対する細胞遺伝学的/分子的影響を調査することです。次に、研究対象集団におけるAMLの臨床症状を検討し、結果に対する表現型-遺伝子型の影響を評価します。リスク層別化を評価します。治療に対する管理と反応を評価し、合併症と再発、および全生存率を特定しました。デザイン: これは、2008年1月1日から2018年12月末までの10年間にダンマムのキング・ファハド専門病院小児血液学/腫瘍科で急性骨髄性白血病と診断され、化学療法単独または同種幹細胞移植を併用して治療された16歳未満のすべての小児患者を対象とした後ろ向き横断研究であり、本研究には56件の症例が含まれていました。設定: これは、ダンマムのキング ファハド専門病院での単一施設研究です。この病院は、27 床の小児腫瘍科病棟、4 床の骨髄移植病棟、18 床の小児腫瘍科デイケア サービスを備えた 400 床の三次紹介病院です。方法と結果: IRB 承認を取得した後、患者のすべてのデータと情報は、患者のハード ファイルと電子カルテから取得されました。データ分析は、統計パッケージ for the Social Sciences (SPSS) プログラム バージョンを使用して行われ、機密保持のため Redcap システムに保存されました。結果: 私たちの研究期間中に、急性骨髄性白血病と診断され、ダンマムのキング ファハド専門病院で治療された 56 例を診断しました。この研究では、全生存率は約 75%、無イベント生存率は 67%、再発率は 32% でした。結論: 小児 AML は臨床的にも遺伝的にも多様な疾患で、発症率は低く、生存率はさまざまで、再発、治療関連死、長期的副作用の頻度が高い。過去数十年間に小児急性骨髄性白血病の転帰は大きく改善されたが、小児 AML の現在の生存率は約 70% であり、化学療法のさらなる強化は実行可能で安全ではない可能性がある。次世代シーケンシング (NGS) は、急性骨髄性白血病の MRD の診断とモニタリングに有望であると思われる。NGS は、将来的に新しい免疫療法アプローチや標的療法の開発に役立つ可能性のある、原因となる遺伝子異常のさらなる発見に向けて展望を広げる可能性がある。ただし、検査方法と解釈方法の標準化に特別な注意を払うことが極めて重要である。この病気は希少であるため、生物学的、遺伝学的、臨床的側面におけるさらなる地域的および世界的な研究と、最新の標的療法の試験のために十分な数の患者を提供するために、国内および国際的な協力が極めて重要です。