がん研究と免疫腫瘍学ジャーナル
オープンアクセス

概要

4-アミノピリジンの使用によるギランバレー症候群後の運動、感覚、機能状態の改善

ジェイ・M・メイタラーとロバート・C・ブルナー

目的: FDA 承認プロトコル (IND No: 58,029) に基づき、ギランバレー症候群(GBS)による運動機能低下に対する経口投与 4-アミノピリジンの安全性と有効性を判断する。設定: 大学病院に直結した三次医療外来および入院リハビリテーション センター。被験者: 補助器具なしでは 200 フィート以上歩行できず、初回発作から 1 年以上経過しても GBS による非進行性の運動機能低下が残存している 7 人の被験者。デザイン: 被験者は、1 週間のウォッシュアウト期間を含む 2 つの 4 週間治療群に分かれた二重盲検、プラセボ対照、クロスオーバー デザインに無作為に割り付けられました。4 週間時点での平均投与量は 1 日 30 ミリグラム (mg) でした。データ セット: 従来の 5 段階運動スケールを使用した運動強度のデータと握力を評価しました。経時的な差異は、記述統計、フリードマン分析、ウィルコクソンの符号順位検定、分散分析、対応のあるスチューデントのt検定によって評価されました。被験者は、FDA承認プロトコル（IND No：58,029）の要件に従って、用量と副作用について評価されました。結果：4週間の治療中、下肢（LE）の平均運動強度は3.2 SD ± 1.2から3.7 SD ± 1.0に増加し（p<0.0001）、上肢（UE）の平均運動強度は3.2 SD ± 1.2から最大4.3 SD ± 0.9に増加し（p=0.0073）、握力は両側で8.2 lbs. SD+ 9.1 lbs.から12.2 lbs. SD ± 9.1 lbs.に増加しました（p=0.0243）。プラセボ群では、4週目にLEおよびUEの運動強度または握力に関して統計的な変化は見られませんでした（p>0.05）。統計的に有意な変化が見られたのは、尿酸が6.4から6.5に、SGOTが25.1から27.9に、ヘマトクリットが42.7から41.6に低下した3つの臨床検査値のみでした。これらの結果はいずれも臨床的に意味のある変化とはみなされませんでした。いずれの被験者にも発作はなく、Q-T間隔に有意な変化は見られませんでした。3人の被験者は4-アミノピリジン投与時に知覚異常が増加したと報告しました。結論：この第IIa相試験は、4-アミノピリジンが一般的に安全であり、GBS被験者の運動機能の改善に有効である可能性があることを示唆しています。さらなる研究でその生物学的半減期を明らかにする必要がありますが、これは2週間より長いようです。