細胞科学と治療のジャーナル
オープンアクセス

概要

血友病Aの治療のための人工多能性幹細胞

Bilgimol C Joseph and Manjunath S Rao

最も複雑なタンパク質として知られる因子 VIII は、血液凝固経路で重要な役割を果たしています。因子 VIII タンパク質の欠陥は、重篤な出血性疾患である血友病 A を引き起こします。血漿由来因子 VIII または組み換え因子 VIII は、血友病 A 患者の治療に広く使用されています。血友病 A に対する遺伝子治療の試みは数多く行われてきましたが、免疫拒絶反応など、さまざまな原因が不明またはあまり研究されていないため失敗しています。ここでは、iPSC ベースの疾患モデルを確立する上での進歩と、血友病 A に対する個別化医療および細胞療法における iPSC 技術の可能性についてレビューします。また、iPSC 技術の課題についても簡単に説明します。