人類学
オープンアクセス

概要

関節リウマチ研究におけるランダム化臨床試験データを用いた合成対照の調査

Zalong Wang*、Zhuqing Yu、Su Chen、Lanju Zhang

新薬開発のための臨床研究のコストは急速に増加しています。臨床試験のコストを削減する効果的な方法は、同時対照群の代わりに合成対照群を使用することです。合成対照群は通常、過去または外部の患者レベルの対照データから傾向スコアベースの方法で作成されます。合成対照群の作成方法については多くの文献がありますが、実際の臨床試験で同時対照群と比較して合成対照群のパフォーマンスがどのようになるかについてはほとんどわかっていません。この論文では、実際のランダム化比較臨床試験を取り上げ、他のランダム化臨床試験の対照データから傾向スコアベースの方法を使用して、その臨床試験の合成対照群を作成します。目的は、合成対照群のパフォーマンスを同時対照群と比較することにより、合成対照群を使用することの妥当性を実証することです。

合成対照群を作成するために、傾向スコアに基づく 4 つの方法、層別化、マッチング、治療重み付けの逆確率、および共変量調整が適用されます。私たちの結果は、層別化またはマッチング法で作成された合成対照群が、実際のランダム化臨床試験と同じくらい正確な治療効果の推定値を提供できることを示しています。これは、コストを削減しながら医薬品開発を迅速化する良い機会を示唆しています。比較可能な過去のランダム化臨床試験からの患者レベルの対照データが利用できる場合は、医薬品開発の臨床研究でこれらの方法を使用することを推奨します。