骨研究ジャーナル
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概要

高用量シクロホスファミドによる免疫抑制を受けた重症再生不良性貧血の小児における長期寛解と骨髄所見

ホセ・カルロス・ハイメ＝ペレス、オスカル・ゴンサレス＝リャノ、オルガ・G・カントゥ＝ロドリゲス、ルイス・ハビエル・マルフィル＝リベラ、デビッド・ゴメス＝アルマゲル

背景:再生不良性貧血のほとんどの症例は後天性であり、自己免疫性病因によるものです。幹細胞ドナーがいない患者の治療は、通常、抗胸腺細胞グロブリンとシクロス​​ポリン (ATG/CSA) による 2 種類の免疫抑制療法で構成されますが、高用量シクロホスファミド (HDCY) のみからなる強力な免疫抑制療法は主に成人で効果的に使用されていますが、HDCY を投与された小児に関する詳細な長期情報は不足しています。

患者と方法:重篤な後天性再生不良性貧血を患い、HLA 適合幹細胞ドナーがいない 5 名の小児患者を、4 日間で合計 200 mg/kg の高用量シクロホスファミド (HDCY) で免疫抑制しました。顆粒球コロニー刺激因子 (G-CSF) は、好中球数と血小板数が回復し続けるまで 5 μg/kg/日で投与されました。生存患者は 12 年間追跡調査され、その時点で骨髄が検査されました。

結果: 5 人の子供のうち 3 人が完全な持続的な血液学的寛解を得ました。現在の年齢は 17 歳、19 歳、27 歳です。12 年間の追跡調査の後、2 人の患者は正常な血液学的値を示し、再発やクローン性または異形成性の血液疾患は見られませんでした。骨髄穿刺液は形態学的に正常でしたが、骨髄穿刺生検の組織病理学では細胞含有量が正常の約 60% に減少していることが示されました。1 人の患者は HDCY の 12 年後に骨髄異形成を発症し、現在骨髄移植が検討されています。

結論: SAA を患う小児では、HDCY を唯一の免疫抑制剤として使用することで、持続的な長期の三系造血を救済できます。治療後 12 年経っても骨髄は正常な細胞性を完全に回復せず、骨髄異形成は HDCY 後 10 年以上経ってから発症する可能性があります。