細胞科学と治療のジャーナル
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概要

遺伝子治療のための pEPI 非ウイルス性エピソームと体細胞遺伝子治療への応用

クラウディア・ハーゲドルンとハンス・J・リップス

現在、ほとんどの遺伝子治療試験では、効率が高いことからウイルスベースのベクターが使用されています。しかし、ウイルスタンパク質による細胞の形質転換、挿入変異、または自然免疫反応などの安全上のリスクを排除することはできません。効率が高く、これらの安全上のリスクがない遺伝子治療の理想的なベクターという考えに基づいて、非ウイルスベクターシステムは魅力的な代替手段となります。前世紀末に非ウイルスのS/MARベースのベクターpEPIが構築され、非ウイルス遺伝子治療への第一歩が踏み出されました。S/MARベースのベクターにはウイルス要素が含まれておらず、統合されず、標的細胞または生物で安定したトランスジーン発現を示します。過去10年間で、S/MARベースのベクターはさらに改良および修正され、現在では基礎研究で幅広く応用されており、遺伝子治療および臨床試験でもますます認識されるようになっています。