人類学
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概要

経験的重み付けによる共変量を用いた第 II 相多群臨床試験設計とランダム化

Yuan Ao, Alexander W Dromerick and Ming T. Tan

フェーズ II 臨床試験では、複数の競合する治療法が研究されることがあり、多くの場合、患者に関する共変量 (性別、年齢などの特性) に関する情報があります。この場合、設計の目標は、ランダム化を維持しながら共変量の値が可能な限りバランスが取れるように、各患者をいずれかの治療法に割り当てることです。ただし、2 つの目標はしばしば互いに矛盾します。さらに、共変量が 3 つ以上ある場合、共変量間のバランスを取ることは困難または不可能です。さまざまな状況と考慮事項の下でこのトピックを扱った研究は数多くあり、それぞれに長所と短所があります。脳卒中のリハビリテーション試験に着想を得て、ランダム化を維持し共変量のバランスをとる設計を提案します。経験的重みを使用して設計共変量
分布を構築し、適切な制約の下でこの経験的分布のエントロピーをすべての可能な設計にわたって最大化します
。経験的尤度を使用して共変量の重みを割り当て、それらの (経験的) エントロピーのバランスをとることで設計を導き出すことを提案します。提案された方法は、主要な共変量またはその主成分のみを使用する方法と比較して、共変量内のすべての情報を使用します。既存の方法とは異なり、提案された方法は、層別化せずに共変量のバランスを実現し、使いやすいです。シミュレーション例を使用してこの方法を説明します。結果として得られるマルチアーム設計は、2 段階試験で共変量が存在する場合の最適設計とミニマックス設計をさらに構築するために使用されます。