音声学と聴覚学ジャーナル
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概要

多発性硬化症患者の実際のコホートにおけるファンピラ®の忍容性と有効性

オンガニャ JC、ベルト C、クルトワ S、ゴルチエ C、コップフ A、フルーリー MC、ベノイリド A、コロング N、ブラン F、ザエンケル C、デ セゼ J

背景:徐放性ファムプリジンは、多発性硬化症 (MS) と診断された成人患者の歩行機能の改善を目的として認可された選択的カリウムチャネル遮断薬です。本研究の目的は、当地域の MS コホートにおける徐放性ファムプリジンの有効性と安全性を評価することです。

方法:徐放性ファムプリジン (10 mg を 1 日 2 回) を服用している患者の記述分析データは、ファムプリジンが臨床診療で使用可能になってからの期間について、欧州多発性硬化症データベース (EDMUS) から抽出されました。データは、フランスのアルザス地方のすべての患者について収集されました。患者の平均 EDSS スコアはベースラインで 5.5 でした。主要評価項目は、0 日目 (ベースライン) と比較した、1 日目の時間指定歩行応答者の割合を決定することでした。副次評価項目は、歩行時間と 12 項目の多発性硬化症歩行スケール (MSWS-12) スコアの観点から見たこの応答の振幅でした。報告された有害事象の発生率を決定するために、追加分析が実施されました。 AE 報告の割合は、MedDRA 基本語レベルで分類されたイベントごとに推定されました。一般的に報告される AE は、報告されたすべての AES の有病率が 2% 以上のものと定義されました。

結果: Fampyra ^® 453 を投与された 467 人の患者のうち、332 人の女性 (73.3%) と 121 人の男性 (26.7%) が研究に含まれました。このコホートで反応者として分類された患者の割合は 73.5% (453 人中 333 人) でした。反応者はベースラインと比較して 15 日目に 8 秒速く歩きました (18.0 ± 12.9 秒対 25.6 ± 22.2 秒、p < 0.001)。反応者のベースラインからの平均改善率は、歩行速度で 30.2%、MSWS-12 で 33.1% でした。

結論:私たちの研究では、反応率の高い (73%) ファンプリジンの有効性が確認されました。歩行能力に関する改善の程度は、両方の評価 (歩行速度と MSWS-12 スコア) で約 30% でした。副作用のレベルが低いことを考慮すると、ファンプリジンのベネフィット/リスク比は良好であると考えられます。