医薬品設計: オープンアクセス
オープンアクセス

概要

ワイブル分布に基づく異なる研究期間からのカウントデータを用いた2段階適応設計について

Qingshu Lu、Shein Chung Chow、Siu Keung Tse

臨床開発では、2 つの別々の試験 (たとえば、第 II 相用量設定試験と第 III 相確認試験) を 1 つの試験に組み合わせる 2 段階設計が一般的に検討されています。2 段階設計の目的は、2 つの試験間のリード タイムを短縮するだけでなく、治療効果をより効率的に評価することです。実際には、2 段階設計を利用する際の難しさの 1 つは、異なる段階での研究エンドポイントが異なる可能性があることです。たとえば、バイオマーカー (または期間が異なる同じ研究エンドポイント) が第 1 段階で考慮され、通常の研究エンドポイントが第 2 段階で使用される場合があります。研究によると、両方の研究エンドポイントが一定の相関構造を持つ連続変数である場合です。この論文では、研究エンドポイントが 2 つの段階で異なる時間間隔で取得されたカウント データである場合に注目します。2 つの異なる段階で観察されたデータを組み合わせるための統計手順を提案します。さらに、2 段階設計から観察されたデータに基づいて 2 つの治療法を比較するための仮説検定とサンプル サイズの計算の結果が導出されます。